Terobosan Terapi Gen untuk Penyakit Huntington: Harapan Baru di Depan Mata

ORBITINDONESIA.COM – Para peneliti di Inggris berhasil menguji terapi gen pertama di dunia untuk penyakit Huntington yang mematikan, membawa angin segar bagi penderita dan keluarga mereka.

Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegeneratif fatal yang diwariskan, disebabkan oleh cacat tunggal pada gen HTT. Cacat ini menyebabkan produksi protein huntingtin beracun yang merusak neuron otak.

Uji klinis terapi gen AMT-130 menunjukkan pengurangan progresi penyakit hingga 75 persen selama tiga tahun. Ini juga menurunkan biomarker neurodegenerasi dalam cairan serebrospinal, memberikan harapan baru bagi pasien.

Keberanian pasien yang menjalani operasi otak besar untuk uji terapi gen ini merupakan langkah besar bagi kemanusiaan. Ini adalah awal dari kemungkinan pengobatan nyata untuk penyakit mematikan ini.

Terapi gen AMT-130 membawa harapan baru bagi penderita Huntington. Namun, perjalanan menuju pengobatan yang efektif masih panjang. Apakah kita siap menyambut era baru dalam pengobatan genetik?

(Orbit dari berbagai sumber, 26 September 2025)